Thérapie génique de l'adrénoleucodystrophie : des nouvelles des quatre enfants traités

Tous les ans, l’association fait le point sur la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD). Il y a quelques années, Andy, Angel, Andrés et Clément, quatre enfants originaires d’Espagne et de France, ont bénéficié de ce traitement expérimental. Nous avons gardé le contact avec les familles afin de donner des nouvelles de leurs enfants.

Souvenez-vous ! En 2009, la revue américaine Science publiait les résultats de la thérapie génique de l’ALD menée par le Pr Patrick Aubourg et le Dr Nathalie Cartier et financée en majeure partie par ELA*. Dans cette approche, les médecins ont choisi la voie de l’autogreffe  combinée à la thérapie génique chez des enfants pour lesquels, faute de donneur, on ne pouvait pas tenter de greffe de moelle osseuse classique. Concrètement, les cellules souches  de la moelle osseuse des patients ont été prélevées, puis corrigées génétiquement en laboratoire, avant d’être réinjectées aux patients. Jusqu’à ce jour, Andy, Angel et Andrès, originaires d’Espagne, ainsi que le jeune Français Clément, sont les quatre seuls enfants atteints d’ALD à avoir reçu ce traitement expérimental. Leurs familles respectives nous envoient de leurs nouvelles.

* Avec 7,6 millions d’euros investis dans la recherche sur l’ALD depuis 1992, l’association en est le premier financeur.